A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu aval para o primeiro tratamento com potencial de retardar a evolução do diabetes tipo 1 e mudar a história natural da doença, marcada pela falência na produção de insulina após o ataque do sistema imunológico ao pâncreas. O teplizumabe, de nome comercial Tzield, é um anticorpo monoclonal desenvolvido pela farmacêutica Sanofi testado e validado em estudos para crianças e adultos com a condição.
A terapia, aplicada na veia, é indicada a indivíduos com a doença que ainda não tenham apresentado sintomas, mas já convivem com... [Leia mais]
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu aval para o primeiro tratamento com potencial de retardar a evolução do diabetes tipo 1 e mudar a história natural da doença, marcada pela falência na produção de insulina após o ataque do sistema imunológico ao pâncreas. O teplizumabe, de nome comercial Tzield, é um anticorpo monoclonal desenvolvido pela farmacêutica Sanofi testado e validado em estudos para crianças e adultos com a condição.
A terapia, aplicada na veia, é indicada a indivíduos com a doença que ainda não tenham apresentado sintomas, mas já convivem com alterações nos níveis de açúcar no sangue em função da perda progressiva das células fabricantes de insulina – a insulina é o hormônio produzido pelo pâncreas que permite à glicose entrar nas células do corpo, provendo energia para o organismo e impedindo que o açúcar se acumule e cause problemas na circulação.
O remédio aprovado pela Anvisa mira uma proteína específica do sistema imunológico, a CD3, interferindo numa cascata de eventos que culminam no ataque de células de defesa ao pâncreas. Mesmo que o paciente não dê sinais desse fenômeno autoimune, é possível rastreá-lo a partir de exames de sangue que dosam autoanticorpos contra as unidades fabris de insulina, as células beta no pâncreas.
Diferentemente do diabetes tipo 2, que corresponde a cerca de 90% dos casos e é diagnosticado principalmente com o avançar da idade, o tipo 1 é mais frequentemente flagrado entre crianças, adolescentes e adultos jovens. Não raro, a condição é detectada apenas depois que sintomas como sede excessiva, aumento da necessidade de urinar e perda de peso sem motivo dão as caras. O tratamento depende de aplicações diárias de insulina.
O objetivo do teplizumabe é entrar em campo antes que isso ocorra. Ele recebeu chancela regulatória para pacientes a partir dos 8 anos de idade no que se chama de estágio 2 da doença, quando há presença de autoanticorpos em exames, mas o indivíduo está assintomático, ainda que apresente desequilíbrios nos níveis de glicose no sangue.
Os experts dividem a evolução do diabetes tipo 1, considerado um quadro progressivo, da seguinte forma:
Estágio 1: já há um ataque do sistema imune às células produtoras de insulina no pâncreas, o que pode ser identificado por exames de sangue que apuram autoanticorpos específicos. Os níveis de glicose ainda estão normais e não há sintomas.
Estágio 2: Ainda não há sintomas, mas, além do resultado positivo para autoanticorpos nos exames, já existem alterações nos níveis de glicose no sangue.
Estágio 3: uma grande quantidade de células pancreáticas já foi destruída e começam a aparecer os sintomas clínicos. Os níveis de glicose no sangue tendem a se elevar de forma preocupante.
Estágio 4: é a doença de longa duração, que, se não for devidamente controlada, provoca complicações e sequelas.
O teplizumabe é indicado justamente a pacientes em estágio 2 a fim de evitar ou postergar a evolução para o estágio 3. O tratamento é baseado em um ciclo único de infusão na veia ao longo de duas semanas.
Nos ensaios clínicos, em que a medicação foi comparada ao placebo (injeções sem princípio ativo), foi demonstrado que o uso da medicação retarda em cerca de dois anos o desenvolvimento de sintomas e a progressão do diabetes. Também se observou uma redução de quase 60% na necessidade de uso da insulina – o tratamento-padrão, que repõe o hormônio não produzido a contento pelo organismo.
Não é uma cura
A aprovação da Anvisa para o Tzield, que já é comercializado em dezenas de países, foi bem recebida pela comunidade de especialistas, mas comporta algumas ponderações.
“É uma mudança importante na abordagem do diabetes tipo 1, pois, até agora, o tratamento começava apenas quando a doença já estava instalada, com a necessidade de reposição diária de insulina. O novo medicamento inaugura uma estratégia diferente: atuar antes mesmo de os sintomas surgirem e adiar o diagnóstico por cerca de dois, em alguns casos até mais tempo”, diz o endocrinologista Carlos Eduardo Barra Couri, pesquisador da USP de Ribeirão Preto.
O médico chama a atenção, porém, para o fato de que a medicação não se destina a todo paciente com diabetes tipo 1, e a maioria só a descobre numa fase mais adiantada para a qual o teplizumabe não é indicado – no tal do estágio 3, quando, inúmeras vezes, o diagnóstico bate à porta numa hospitalização de emergência devido a uma crise de hiperglicemia.
A inovação tampouco pode ser vista como a cura do diabetes tipo 1. “Embora represente um tremendo avanço, o remédio não impede completamente o desenrolar da doença. Isso porque ele atua principalmente sobre os linfócitos T, modulando a atividade dessas células imunológicas, mas sabemos que a resposta autoimune é bem complexa e envolve outros componentes do sistema de defesa”, explica Couri.
“Na maioria dos casos, o novo tratamento acaba retardando, e não impedindo, o aparecimento do diabetes em sua fase clínica”, ressalta o endocrinologista. Ainda assim, trata-se de um ganho para os pacientes e suas famílias – menos tempo de doença significa menor risco de perigos e problemas no longo prazo, como perda de visão, comprometimento dos rins e complicações cardiovasculares.
Uma questão que poderá limitar o acesso é o preço. Embora ainda não tenha sido definido e divulgado no Brasil, não deve ser uma terapia barata. Nos Estados Unidos, onde foi aprovado em 2022, o ciclo de teplizumabe custa quase 200 mil dólares – cerca de 1 milhão de reais. “Mesmo com essas ressalvas, estamos diante de um novo capitulo no tratamento do diabetes tipo 1, com uma possibilidade real de mudar o curso da doença”, afirma Couri.
